聯合報記者林琮恩／台北報導
罕病患者等待藥物納入健保的平均時間達18.26個月，部分病人等藥更超過30個月，罕見疾病基金會統計，歷年累積2783名病友因等不到罕病用藥而離世，明年度罕病預算低估18億元，病團表示，希望衛福部編列公務預算支付罕病藥費。
罕見疾病基金會執行長陳冠如表示，114年健保總額協商時，醫界健保預算版本即要求罕藥專款歸零，讓許多病友急得跳腳；2026年健保總額協商，健保署改變專款成長率計算公式，排除罕病患者使用非罕病用藥所需經費，加上今年陸續給付脊髓性肌肉萎縮症（SMA）、AADC缺乏症等基因治療藥物，合計導致藥費短缺18億元。
「我們不是在吵預算，而是要求一個透明、公平、可預期的制度。」罕病基金會創辦人陳莉茵說，明年度健保總額預算達988.35億元，罕藥專款僅占1.38％，但背後卻是全國近兩萬名罕病病人與家屬的救命需求。
據統計，目前台灣公告247種罕病 、罕藥認定126種，真正獲健保給付者僅86種可治療47種罕病的藥物，加上部分罕病患者特殊營養食品，總計可被治療且有給付的罕病68種，僅占27.5％。現有28種新罕藥排隊等待給付，可照顧25種疾病、5233名病人，其中1224人僅有一款藥物才能續活。
陳莉茵表示，多年來累計2783名罕病患者於等藥期間病逝，累積死亡率高達34.71％。
罕病預算短缺，陳莉茵指出，近期將拜會衛福部長石崇良，提出「編列公務預算支付罕病藥費」、「罕病專款基期計算回歸常軌」等兩大訴求。
AADC缺乏症基因治療納入健保，每一針劑億元，引發熱議，輔大數據科學中心主任蒲若芳表示，罕病患者有其治療價值，雖藥物費用昂貴，但其給付不可與一般健保給付一概而論，在財務效率之外，應將倫理放在心中，而非單純只討論「錢」。
原文出處 【健保罕病藥費短缺 病團將陳情】
